Staminali embrionali utilizzate per la cura dell'anemia falciforme

Recenti progressi nel campo delle cellule staminali hanno consentito di ottenere cellule staminali embrionali a partire da fibroblasti ottenuti da individui adulti, sia nel topo che nell’uomo, semplicemente attivando una serie di fattori di trascrizione. Questa nuova strategia apre infinite possibilità terapeutiche dal momento che, come è noto, le cellule staminali sono potenzialmente in grado di differenziarsi in diversi tipi cellulari, rigenerando quindi tessuti danneggiati. Una prima applicazione pratica di questa nuova frontiera della biologia viene pubblicata oggi su Science; i ricercatori del Whitehead Institute for Biomedical Research di Cambrige hanno utilizzato tali cellule staminali per trattare topi affetti dal corrispettivo umano dell'anemia falciforme, la grave forma di anemia emolitica che si instaura a causa di mutazioni genetiche a carico di uno dei geni responsabili della biosintesi dell’emoglobina. I ricercatori hanno dapprima ottenuto le cellule staminali pluripotenti dai fibroblasti adulti, successivamente le hanno ingegnerizzate correggendo il difetto genetico ed infine hanno trasferito le cellule staminali negli animali malati. Le cellule trapiantate hanno ripopolato il midollo rimpiazzando quelle con il difetto genetico determinando la remissione del quadro clinico dell'anemia falciforme. Gli animali sono stati quindi curati per una malattia genetica fino ad oggi considerata incurabile.

Hanna J. et al. Treatment of Sickle Cell Anemia Mouse Model with iPS Cells Generated from Autologous Skin Science 318, 1920-1923 (6/12/2007)

per citare questo short:
Buonsanti G. Staminali embrionali utilizzate per la cura dell’anemia falciforme. [http://www.biomedit.it/rivista/short/2007-12-21.asp]

Data di pubblicazione: 21/12/2007